華中科技大學同濟醫(yī)院康復科陳紅、生殖醫(yī)學中心錢坤兩位教授帶領(lǐng)的課題組研究發(fā)現(xiàn)，神經(jīng)絲纏結(jié)是漸凍癥的早期病理變化，纏結(jié)的神經(jīng)絲會阻礙神經(jīng)纖維通路，導致神經(jīng)功能障礙及死亡。論文日前發(fā)表在國際著名《細胞·干細胞》雜志上。

　　漸凍癥即肌萎縮側(cè)索硬化癥，由于運動神經(jīng)元突變導致肌肉組織逐漸萎縮，身體好像被“凍”住一樣，患者會漸漸無力癱瘓直至呼吸衰竭而亡，目前尚無根治方法。漸凍癥有家族性遺傳特點，多數(shù)國家患病率為5/10萬至7/10萬，高者可達40/10萬，我國尚無較準確統(tǒng)計資料。

　　一直以來，漸凍癥研究獲得的數(shù)據(jù)來源于人疾病相關(guān)的轉(zhuǎn)基因鼠。課題組應用患者特異性的皮膚細胞，加入四個因子逆轉(zhuǎn)為可誘導的多潛能干細胞，并用這些細胞獲得患者的脊髓運動神經(jīng)元，有了上述重大發(fā)現(xiàn)。

　　陳紅介紹，這一發(fā)現(xiàn)除可研制新藥外，還可將患者皮膚細胞轉(zhuǎn)化為可誘導的多潛能干細胞，獲得患者運動神經(jīng)元祖細胞或神經(jīng)系統(tǒng)其他細胞，用于量身定制細胞治療。研究成果還有利于推進脊髓損傷等其他運動神經(jīng)元疾病的治療研究。