港股金斯瑞生物科技公告稱，其旗下南京傳奇正式收到由國家食品藥品監(jiān)督管理局(CFDA)授出的有關(guān)LCAR-B38MCAR-T用于自體回輸?shù)呐R床試驗(yàn)批件。目前，企業(yè)處于等待制證過程中。南京傳奇從申報(bào)到獲批，整個過程只用了3個月，創(chuàng)造了快速獲批之傳奇。

南京傳奇領(lǐng)跑國內(nèi)細(xì)胞治療

據(jù)了解，2017年12月8日，南京傳奇率先在國內(nèi)申報(bào)了CAR-T細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)，12月11日，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站顯示該療法臨床申請獲CDE正式受理，南京傳奇也成為中國首家獲受理公司。

今年1月，CDE很快完成了上述申報(bào)項(xiàng)目的藥理毒理、臨床和藥學(xué)3項(xiàng)技術(shù)審評，但2月所有程序倒回，重新回到待審評狀態(tài)，直到3月初再次完成審評。究其原因，是CDE要求金斯瑞補(bǔ)充材料。這體現(xiàn)了CFDA在審評中的謹(jǐn)慎，而最終結(jié)果則表明金斯瑞的申報(bào)質(zhì)量很高。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前CFDA共受理了15個CAR-T細(xì)胞治療臨床申請。其中，安科生物、恒瑞醫(yī)藥、銀河生物、復(fù)星醫(yī)藥等上市公司的相關(guān)公司都有申報(bào)。但從審批進(jìn)程來看，目前除了南京傳奇完成技術(shù)審評外，其他都還未開審或正處于評審的過程中。

值得注意的是，第26批擬納入優(yōu)先審評程序藥品注冊申請名單中，已有3種CAR-T細(xì)胞制劑緊跟南京傳奇的靶向BCMA之后被納入優(yōu)先審評：銀河生物的抗CD19分子嵌合抗原受體修飾的自體T淋巴細(xì)胞注射液，上海恒潤達(dá)生的抗人CD19T細(xì)胞注射液和科濟(jì)生物的靶向磷脂酰肌醇蛋白多糖-3嵌合抗原受體修飾的自體T細(xì)胞。

據(jù)介紹，中國醫(yī)藥企業(yè)在CAR-T療法的臨床研究上處于全球第一梯隊(duì)，目前登記開展CAR-T臨床研究項(xiàng)目超過百余項(xiàng)，在數(shù)量上超過歐洲，僅次于美國。除上述提到的公司外，中源協(xié)和、恒瑞源正、普瑞金、智飛生物參股的重慶精準(zhǔn)生物等公司也在積極布局CAR-T免疫療法。

中國細(xì)胞治療告別野蠻探索期？

有行業(yè)分析人士表示，國內(nèi)首個CAR-T療法臨床試驗(yàn)獲批，標(biāo)志著中國的細(xì)胞治療行業(yè)已告別野蠻探索期，進(jìn)入到嚴(yán)格按照藥物上市路徑依法發(fā)展新時期。

上述人士稱，“監(jiān)管創(chuàng)新”是中國這一輪細(xì)胞療法得以快速推進(jìn)的重要基石，也是未來細(xì)胞治療行業(yè)將獲得確定性成長的基礎(chǔ)。2017年底，國家食藥監(jiān)總局密集發(fā)布了《拓展性同情使用臨床試驗(yàn)用藥物管理辦法(征求意見稿)》、《臨床急需藥品有條件批準(zhǔn)上市的技術(shù)指南(征求意見稿)》、《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，同時發(fā)布了詳盡的官方解讀。2017年12月28日，CDFA發(fā)布《總局關(guān)于鼓勵藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》，該《意見》指出，惡性腫瘤、罕見病、兒童用藥品、艾滋病等疾病藥品可進(jìn)入“綠色通道”。

據(jù)介紹，CAR-T療法是利用白細(xì)胞分離術(shù)收集患者的T細(xì)胞，然后在體外進(jìn)行T細(xì)胞活化、轉(zhuǎn)導(dǎo)含有CAR的病毒載體、CAR-T細(xì)胞的擴(kuò)增及回輸患者體內(nèi)。該療法憑借明確的治療效果和臨床優(yōu)勢，目前已成為免疫細(xì)胞治療中的顛覆性技術(shù)，受到產(chǎn)業(yè)資本普遍看好。據(jù)預(yù)測，CAR-T療法市場價(jià)格約為40萬元至50萬元/療程，我國存量市場空間約為228億元至285億元，考慮CAR-T療法滲透率，我國每年新增血液瘤的市場空間總計(jì)約185億元。

有藥企工作人員表示，對企業(yè)而言，進(jìn)入“綠色通道”意味著縮短藥品審評時間成本，并且降低發(fā)補(bǔ)甚至不批準(zhǔn)的風(fēng)險(xiǎn)。有熟悉海外藥品審批機(jī)制的投資機(jī)構(gòu)表示，中國在優(yōu)先審評針對重大疾病具有卓越臨床效果的創(chuàng)新療法方面，已與發(fā)達(dá)國家接近。