Emmaus生命科學(xué)公司提交治療鐮刀型細(xì)胞貧血病的新藥申請

2016-10-13 來源：健客網(wǎng)社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：“我們非常高興能夠在全國鐮刀型細(xì)胞貧血病宣傳月期間，同時(shí)在美國血液病學(xué)會發(fā)起鐮刀型細(xì)胞貧血病聯(lián)盟之后提交我們的新藥申請”Niihara博士補(bǔ)充道，“希望我們的新藥申請將為鐮刀型細(xì)胞貧血病的治療現(xiàn)狀帶來改變?！?/div>

　　Emmaus生命科學(xué)公司（EmmausLifeSciences，Inc.），一家從事罕見病及孤兒病創(chuàng)新性療法發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化的生物制藥公司，今日宣布：已經(jīng)向美國食品與藥物管理局（FDA）提交關(guān)于其醫(yī)藥級L-谷氨酸（PGLG）口服制劑在美國上市治療鐮刀型細(xì)胞貧血病（sicklecelldisease）的新藥申請（NDA）。

　　這項(xiàng)新藥申請標(biāo)志著鐮刀型細(xì)胞貧血病小兒患者的第一種潛在療法，和近20年來成人患者的第一種潛在新療法。Emmaus公司正在尋求對該申請的優(yōu)先審查。

　　“我們要感謝NIH、FDA和味之素公司（AjinomotoCorporation）對我們在洛杉磯生物醫(yī)學(xué)研究所（LABioMed）早期工作的資金支持”YutakaNiihara（醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士，Emmaus公司董事長兼首席執(zhí)行官）說道，“同時(shí)非常感謝我們臨床醫(yī)師、職員和合作者們的努力以及投資者們對我們工作的資金支持。”

　　“我們非常高興能夠在全國鐮刀型細(xì)胞貧血病宣傳月期間，同時(shí)在美國血液病學(xué)會發(fā)起鐮刀型細(xì)胞貧血病聯(lián)盟之后提交我們的新藥申請”Niihara博士補(bǔ)充道，“希望我們的新藥申請將為鐮刀型細(xì)胞貧血病的治療現(xiàn)狀帶來改變。”

　　來自公司鐮刀型細(xì)胞貧血病3期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)表明，治療過程中鐮狀細(xì)胞危象和住院的發(fā)生頻率降低，累計(jì)住院天數(shù)減少，致命性急性胸部綜合征（acutechestsyndrome）的發(fā)生率亦有下降。

　　這項(xiàng)臨床試驗(yàn)在美國31家經(jīng)驗(yàn)豐富的鐮刀型細(xì)胞貧血病治療中心招募了230名成年和5歲大的小兒患者。沒有歸因于治療的嚴(yán)重不良事件。

　　Emmaus公司的鐮刀型細(xì)胞貧血病療法獲得了美國和歐洲的孤兒藥地位，以及FDA的快速通道地位。Emmaus公司也計(jì)劃向歐洲藥物管理局（EMA）提交上市許可申請。

　　關(guān)于鐮刀型細(xì)胞貧血病

　　鐮刀型細(xì)胞貧血病是一種遺傳性血液病，以產(chǎn)生一種形式改變、聚合為纖維狀的血紅蛋白為特征，導(dǎo)致紅細(xì)胞變得僵硬，形態(tài)由柔和圓形變?yōu)殓牭稜睢?/p>

　　當(dāng)僵硬、粘性和缺乏彈性的紅細(xì)胞堵塞血管時(shí)，鐮刀型細(xì)胞貧血病患者會遭受使人衰弱的鐮狀細(xì)胞危象發(fā)作折磨。由于提供給組織的氧氣不充足，鐮狀細(xì)胞危象會給患者帶來劇痛，被稱為組織缺血和炎癥。這些問題可能導(dǎo)致器官損傷、中風(fēng)、肺部并發(fā)癥、皮膚潰瘍、感染和各種各樣的其他不良結(jié)果。

　　鐮刀型細(xì)胞貧血病是一種孤兒病，在美國影響大約100000患者而在全世界有數(shù)以百萬的患者，存在重大的未滿足醫(yī)療需求。

　　關(guān)于Emmaus生命科學(xué)公司

　　Emmaus生命科學(xué)公司（EmmausLifeSciences）從事于罕見病創(chuàng)新性療法的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化。公司關(guān)于鐮刀型細(xì)胞貧血病的研究由Niihara博士在Harbor-UCLA醫(yī)學(xué)中心的洛杉磯生物醫(yī)學(xué)研究所發(fā)起。

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