今天，楊森公司（JanssenPharmaceuticalCompaniesofJohnson&Johnson）宣布美國FDA授予了其免疫單抗藥物達雷木單抗（daratumumab）突破性療法認定，與免疫調節(jié)劑來那度胺（lenalidomide）加上地塞米松（dexamethasone)，或者蛋白酶體抑制劑硼替佐米（bortezomib）加上地塞米松，聯(lián)合用于治療既往已接受至少一次治療的多發(fā)性骨髓瘤患者。這標志著daratumumab第二次獲得了突破性療法認定，它曾在2013年5月被FDA授予突破性療法認定，用于治療之前已接受至少三種療法（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節(jié)劑藥物等）的多發(fā)性骨髓瘤患者。

　　多發(fā)性骨髓瘤是一種目前還不可治愈的血癌，其病因發(fā)源于骨髓開始，表現(xiàn)為漿細胞的過量增殖以及對骨骼的侵蝕。在中國，多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率在十萬分之一到十萬分之二之間，多為60歲以上的老年人，為發(fā)病率第二的血液癌癥。在美國，多發(fā)性骨髓瘤也是第三大常見的血液癌癥，僅次于白血病和淋巴瘤。據估計，在全球范圍內，每年有12萬多新增病例，并有近9萬人死于該疾病。大多數(shù)患者經診斷時，往往有貧血、骨痛、腎功能不全、感染、高鈣血癥等嚴重癥狀。

　　對于接受了標準療法（如蛋白酶體抑制劑和免疫調節(jié)劑等）后的難治性患者來說，一旦癌癥復發(fā)，往往預后較差。因為缺乏有效的治療手段，其平均總生存期大約為9個月。

　　Daratumumab是目前為數(shù)不多的多發(fā)性骨髓瘤治療藥物，其已于去年11月被美國FDA加速批準，它同時也是首個被美國FDA批準的多發(fā)性骨髓瘤單抗藥物，其活性成分是一種人源化的抗CD38IgG1k單克隆抗體。CD38高表達于多發(fā)性骨髓瘤細胞的表面，daratumumab可靶向結合CD38分子，激發(fā)起一系列免疫反應以攻擊癌細胞，通過多種免疫介導及其它作用機制導致誘導癌細胞的凋亡。

　　除了多發(fā)性骨髓瘤，daratumumab也有潛力治療高表達CD38分子的其他類型腫瘤，包括：彌漫性大B細胞淋巴癌、慢性淋巴細胞白血病、急性淋巴細胞白血病、漿細胞性白血病、急性髓性白血病、濾泡性淋巴瘤和套細胞淋巴瘤。

　　FDA授予daratumumab新的突破性療法認定是基于兩個3期研究數(shù)據：在MMY3004（CASTOR）和MMY3003（POLLUX）臨床試驗中，與硼替佐米＋地塞米松或來那度胺＋地塞米松治療相比，包含了daratumumab的組合治療能減少患者疾病進展或死亡的風險。

　　楊森研發(fā)部門的副總裁CraigL.Tendler博士說道：“我們很高興的是，F(xiàn)DA已授予daratumumab第二個突破性療法認定，這是對daratumumab作為治療多發(fā)性骨髓瘤方案里面擔當骨干成分的重要認可。我們期待在整個審查過程中與FDA密切合作，繼續(xù)致力于探索這一充滿希望的化合物的完整臨床益處，造福熱切等待中的多發(fā)性骨髓瘤患者。”