(一)治療
骨髓移植是常規(guī)的治療方案。酶替代療法：ADA與聚乙二醇結(jié)合(PEG-ADA)可延長該酶在體內(nèi)的活性，減少其免疫原性，該治療幾乎可完全糾正患兒的代謝紊亂，使免疫功能得到不同程度的恢復。
ADA缺乏是第一個運用基因治療的遺傳性疾病。2年隨訪證實T細胞、B細胞、髓細胞以及粒細胞可長期表達轉(zhuǎn)入的ADA基因，患兒的體液免疫和細胞免疫趨于正常。由于多數(shù)病兒在接受基因治療后，仍需PEG-ADA替代治療，對基因治療的療效評估尚有困難。
(二)預(yù)后
未經(jīng)治療的患者預(yù)后極差，不可避免的死于嚴重感染。組織中ADA活性大于5%者，可維持免疫功能基本正常。